专栏名称: 循因缉药
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世界第一CRISPR基因编辑的治疗产品日子不太好过

循因缉药  · 公众号  ·  · 2025-01-20 22:18
    

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球视野,深度视角 各位亲爱的股东,大家早上好中午好晚上好。 发现今天的没发出去...擦... Vertex/CRISPR 基于CRISPR-Cas9的基因治疗产品获批! > 见证历史!Vertex/CRISPR 基于CRISPR-Cas9的基因治疗产品获批! 2023年11月,我们跟大家分享了世界第一款基于CRISPR基因编辑的因治疗产品获得FDA批准的消息。 自此,镰刀型细胞贫血有了治愈的希望。 然而,已经过去一年多,这个第一似乎日子并不好过。 首先,销量几乎为0。 2024Q3财报显示, Vertex获批基因治疗产品CASGEVY前9个月营业额200万美元。 这货定价是220万美元,所以约等于就卖了...1个患者。 这一巴掌,确实有点疼。 有分析认为,CASGEVY的治疗太过漫长。 尤其是细胞制备过程长达5-6个月... 虽然...但是,真的太长了。 对于患者来说,等待确实是个极其痛苦的过程。 其次,难以忽略的治疗副作用。 这并不是说 ………………………………

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