基于CRISPR/Cas的CAR-T细胞：生产与应用

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摘要： 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法彻底改变了癌症、自身免疫病和心脏病的治疗方法。通常通过逆转录病毒或慢病毒载体将CAR整合到T细胞中。然而，CAR的随机插入可能导致克隆扩增、致癌转化、转基因表达不一致和转录沉默等问题。精确基因编辑技术的出现，如成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR），允许控制和精确地修改基因组，促进CAR-T研究向临床应用的转化。本综述旨在全面分析CRISPR基因编辑技术在精确删除和插入方法中的应用，特别关注其在增强CAR-T细胞疗法开发和利用方面的潜力。 1.引言 1.1.CAR-T细胞疗法概述 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法近年来已显示出对血液恶性肿瘤治疗的显著效果和安全性。CAR结构由细胞外抗原结合域（单链片段可变区，scFv）、跨膜铰链和细胞内信号域（如CD3ζ链和共刺激域）组成，使CAR-T细胞能够以抗原特 ………………………………