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RIBOTACs:PROTACs后的又一顶流!看这篇就够了

小药说药  · 公众号  ·  · 2024-09-02 06:29

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核糖核酸(RNA)在细胞的多样性和基因表达中发挥关键作用,RNA可能提供比蛋白质更多的药物靶标。 然而,由于RNA分子小、稳定性相对较差,过去一直被视为“难成药”靶点。目前靶向RNA的策略主要包括RNA干扰(RNAi)和反义寡核苷酸(ASO),这些方法能够高特异性地结合目标RNA,但它们的大分子尺寸使得细胞内递送成为难题。相比之下,小分子药物更容易穿透细胞膜与RNA结合。 如果能够像靶向蛋白降解剂那样,将核酸酶募集至RNA附近,实现RNA的靶向降解,将为药物开发提供新的策略。    01    基于核酸的TPD新策略                                                                           2018年5月,美国Scripps研究所的Matthew D. Disney研究团队开发了一种RNA降解策略——核糖核酸酶靶向嵌合体(RIBOTACs),RIBOTACs是一 ………………………………

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