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世界首例:CAR-T细胞疗法成功治疗儿童系统性红斑狼疮,症状完全消失,恢复正常生活

药时代  · 公众号  ·  · 2024-07-11 12:19
    

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系统性红斑狼疮 (SLE)是一种严重的自身免疫性疾病,在普通人群中的发病率为0.1%,主要影响年轻女性。在这种终身性疾病中,包括双链DNA(dsDNA)和核蛋白在内的核抗原的免疫耐受性被破坏,导致患者T淋巴细胞减少、抑制性T细胞功能降低、B细胞过度增生,从而产生大量针对dsDNA和其他核抗原的自身抗体,随后在一系列不同器官引发免疫复合物诱导的炎症反应,主要影响关节和皮肤,还可能导致对器官的严重损害。 近年来,系统性红斑狼疮的治疗取得了重大进展,然而,仍有一些患者对当前的疗法没有反应,从而处于器官衰竭甚至死亡的高风险中。此外,目前也没有可靠的策略可以无药物缓解甚至治愈该疾病,因此,患者通常需要终身治疗。 2021年8月,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员在《 新英格兰医学杂志 》(NEJM)发表论文【1】,对一 ………………………………

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