罕见病用药不再罕见，哪些罕见病药物有望纳入2024年医保目录？

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关注并星标CPHI制药在线         罕见病 是一种发病率和患病率都极低的疾病统称，目前全球已知的罕见病达到了 7000多种，每年还会新增 250-280 种，而我国现在的罕见病患者大约有 2000万。虽然罕见病的发病率不高，但是疾病带来的负担却很重，患者面临着很多困难，比如“诊断难”、“治疗难”、“用药难”这三大难题。在目前已知的罕见病中，只有 5%-10%的疾病有有效的治疗药物，所以即使患者得到了准确的诊断和治疗，也可能用不上药或者用不起药。因此，罕见病不只是医学问题，更是一个急需解决的社会问题。         随着我国公共健康事业的不断发展，近年来，社会各界对罕见病患者群体的关注度也在不断提高。 国家在罕见病药物的研发、引进、准入、支付等方面出台了很多政策意见。         2023年 12月，最新版的国家医保药品目录 ………………………………