Science重磅|宾大团队开发抗体偶联LNP(Ab-LNP)靶向造血干细胞（HSC）递送平台

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导读： 造血干细胞(Hematopoietic stem cells，HSC)是人一生中所有血细胞的来源，通过造血干细胞移植(Hematopoietic Stem Cells Transplantation, HSCT)，可以用基因工程造血干细胞或健康造血干细胞替代患病的造血干细胞。然而，目前的方案有很大的副作用，而且获取机会有限。 2023年7月27日，美国宾夕法尼亚大学研究人员在 Science 上发表题目为《 In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery》 的文章。他们将LNP与CD117抗体偶联（CD117/LNP），开发了一种HSC细胞靶向的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统。基于抗体偶联LNP（Ab-LNP）技术的递送mRNA几乎纠正了造血镰状细胞。此外，体内递送促凋亡的 p53 上调凋亡调节因子(p53 Up-Regulated Modulator of Apoptosis, PUMA)，进一步影响HSC功能并允许HSCT的非遗传毒性调节，为造血干细胞移植提供了一种非遗传毒性的预处理方案。该平台可能成为 ………………………………