非凡小核酸，不止罕见病

主要观点总结

文章介绍了小核酸药物领域的发展现状和前景。目前共有16款小核酸药物在售，其中针对的适应症主要是罕见病，但随着技术的发展，慢病领域的小核酸药品也有更多突破的可能。文章以诺华的Leqvio为例，介绍了其疗效和市场表现，并提及了新兴降脂治疗靶点和GLP-1等领域的发展。此外，文章还提到了国内企业也在积极发力小核酸赛道，市场前景广阔。最后，文章还介绍了小核酸药物的市场规模、产品阵容和主要公司的布局情况。

关键观点总结

关键观点1: 小核酸药物领域的发展现状和前景

当前小核酸药物领域发展迅速，尤其是针对慢病领域的小核酸药品有更多突破的可能。市场前景广阔，跨国药企和国内企业都在积极布局。

关键观点2: 诺华的Leqvio的疗效和市场表现

诺华的Leqvio是一种靶向PCSK9的siRNA药物，能够降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，上半年全球销售额达到3.33亿美元，同比增长了135%。

关键观点3: 新兴降脂治疗靶点和GLP-1等领域的发展

新兴降脂治疗靶点如APOC3、LP(a)、ANGPTL等已进入临床开发阶段，并取得了积极的治疗效果。GLP-1领域也在不断发展，小核酸行业龙头都在积极布局INHBE靶向小核酸药物以解决减肥与降糖问题。

关键观点4: 小核酸药物的市场规模和产品阵容

小核酸药物市场规模不断扩大，年复合增长率高达217.8%。目前市场上共有9款ASO、6款siRNA药物和一款核酸适配体药物，已有众多企业布局了小核酸药物市场。

关键观点5: 国内企业在小核酸药物领域的布局

国内企业也在积极发力小核酸赛道，布局了包括乙肝、肺部疾病、肿瘤癌症以及CNS赛道等。除了跨国药企外，安进、GSK等国际大厂也积极布局小核酸赛道。

文章预览

当前在售的16款小核酸药物（共19款上市，3款已退市）中，目前针对的适应症主要是针对于罕见病。但是随着中国企业的异军突起，近两年来小核酸领域给RNAi赛道带来了除传统罕见病以外，在慢病领域小核酸药品更多突破的可能。 以诺华的Leqvio（Inclisiran）为例，作为靶向PCSK9的siRNA药物在2021年获批以后，由于其每年只需两次皮下给药，就能防止肝脏生成PCSK9蛋白，从而降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。虽然价格昂贵（美国定价3250美元/针，中国定价9988元/针），但是相较于安进同靶点的单抗药（一针300元，每月两次），大大提升了患者的依从性从而更好的控制血脂。也因此，这款产品在今年上半年全球销售额3.33亿美元，同比增长了135%。 LDL-C降解途径及PCSK9作用机理 就治疗三高的药物而言，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）被视为动脉粥样硬化性心 ………………………………