DMD基因疗法坎坷上市，我们专访了王亚宁 | 第一现场

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  //   8年前，Janet Woodcock力排众议批准第一个DMD药物eteplirsen；8年后，Peter Marks在诸多阻力下批准第一个DMD基因疗法Elevidys。 在接下来几年里，FDA生物制品评估和研究中心（CBER）将大力推动使用替代终点去加速批准药物。CBER主任Peter Marks不止一次在公开场合表达了这样的观点。他在华盛顿一个研讨会上说道：“如果不采取加速审批，很多患者将无法及时接受治疗，加速审批将成为许多基因疗法获得初步批准的常态。”接受 Endpoints 采访时也表示，FDA计划鼓励开发商使用加速批准途径，特别是针对罕见疾病的基因和细胞疗法。 Peter Marks的观点，非常直观地在首个杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys获批历程中得到印证。 2023年6月，Elevidys以微抗肌萎缩蛋白 （micro-dystrophin） 作为替代终点加速批准上市。“我觉得这是开辟了CBER的一个新纪元。”前FDA ………………………………