会员风采丨锦篮基因治疗肝豆状核变性的AAV基因药物申报IND获受理

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2024年11月14日， 联盟单位锦篮基因 自主研发的又一新产品——GC310腺相关病毒注射液，获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理，注册分类为1类治疗用生物制品，适应症为肝豆状核变性。这是继GC101，GC301，GC304之后锦篮基因申报新药临床试验的第4款基因治疗药物产品。 ▲  图片来源：CDE官网截图 GC310腺相关病毒注射液 GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的一款用于治疗肝豆状核变性的AAV基因治疗药物，非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效。单次治疗后的靶组织可表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白，恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平，有望长期改善肝豆状核变性社群的现状。 肝豆状核变性病 肝豆状核变性病亦称Wilson病（Wilson Disease, WD），是一种由ATP7B基因突变所致的常染色体隐性遗传性疾病。ATP7B基因的 ………………………………