拜耳干细胞疗法获批IND，遗传性致盲眼病告别单一疗法时代

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扫码预约报名，锁定限量免费门票 点击海报了解详情 2024年9月5日 医麦客新闻 eMedClub News 遗传性视网膜疾病（IRD） 是人类最常见的遗传疾病之一，这些疾病由于视网膜感光细胞发育不当、功能障碍或过早死亡而导致视力丧失，且这一结果往往是 不可逆 的，迄今为止， 几乎无有效的药物治疗方法 。 IRD中最常见的类型是色素性视网膜炎（RP），此外还包括视锥/视杆营养不良（CD/CRD）、莱伯先天性黑蒙（LCA）、黄斑营养不良（MD）及全色盲等。 IRD也是人类遗传异质性最强的疾病组之一 ，迄今为止已鉴定出 超270 多个与之相关的基因。 当前，针对IRD的治疗研究主要集中于 基因疗法 领域，同时，还有多家企业在积极探索其他创新疗法，如 基因编辑、无义抑制疗法、RNA疗法、神经保护剂、光遗传学、干细胞疗法 等。 首个iPSC 衍生研究性细胞疗法 eMedClub 9 ………………………………