扒一扒Avidity最新的DMD结果

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以Avidity Bioscience和Dyne Therapeutics为首的抗体偶联寡核苷酸药物（AOC）赛道相对小众，国内外都暂时未见紧密的跟风。可能的原因估计有两方面，一是肌肉靶向的神经肌营养不良疾病属于人数较少的罕见病，专科属性比较强；二是技术本身具有一定门槛。尽管如此，这两家领头公司在二级市场的表现一直牵动人心，今年以来市值都增长了不止一倍，伴随着不断有临床进展披露，两家公司的股价联动上涨，从年初不到20亿美金上升到今天的 Dyne 43.28亿美金 和 Avidity 49.4亿美金 。 上周五Avidity发布了投资者材料，公布了其针对 杜氏肌营养不良症 (DMD)  外显子44跳跃的AOC药物 de lpacibart zotadirsen（ del-zota ）的 1/2期 临床最新的初步 结果。 患有DMD 的患者无法产生足够的肌营养蛋白（Dystrophin）。 肌营养蛋白有助于保持肌肉完整。 Del-zota 在可以跳过外显子44的患 ………………………………