主要观点总结
辉瑞公司撤回了镰状细胞病治疗药物Oxbryta后，BioSpace审视了正在研发中的五种研究性药物。文章介绍了这五种药物的研究进展，包括辉瑞的Inclacumab和Osivelotor、Agios Pharmaceuticals的Mitapivat、Novo Nordisk的Etavopivat以及Fulcrum Therapeutics的Pociredir，并概述了镰状细胞病治疗现状和相关研究进展。
关键观点总结
关键观点1: 辉瑞公司因治疗患者死亡和并发症风险更高而撤回了镰状细胞病治疗药物Oxbryta。
Oxbryta是四种疾病修饰药物之一，撤回应引发行业内对镰状细胞病治疗药物的关注和讨论。
关键观点2: 目前市场上仅有三种疾病修饰药物可用于镰状细胞病治疗，且治疗选择有限。
这突显了镰状细胞病治疗的迫切需求和研发新药的重要性。
关键观点3: 正在研发的五种研究性药物包括inclacumab、osivelotor、mitapivat、etavopivat和pociredir等，它们分别通过不同的机制进行治疗尝试。
这些药物的研究进展和潜在疗效成为行业关注的焦点。
关键观点4: 圣裘德正在开发自己的基因疗法和骨髓移植工作，旨在减少毒性并提高成功率。
这些创新治疗方法可能为镰状细胞病治疗带来新的希望。
文章预览
在辉瑞公司自愿撤回流行的镰状细胞病疗法后，BioSpace审视了目前正在研发中的五种研究性药物。 上个月，辉瑞公司突然从全球市场撤下Oxbryta，新数据显示治疗患者死亡和并发症风险更高，这让镰状细胞病社区感到震惊。“[Oxbryta]是我们所说的四种疾病修饰药物之一，”圣裘德儿童研究医院临床血液学主任Clifford Takemoto告诉BioSpace。自1998年Bristol Myers Squibb的羟基脲获得镰状细胞病(SCD)的批准以来，市场上只有三种疾病修饰药物，他说。2019年11月获得FDA加速批准的Oxbryta就是其中之一。另一款，诺华的Adakveo，在去年的III期试验中未能减少SCD患者的血管闭塞性危象(VOC)，也受到了质疑。欧盟监管机构在2023年8月正式撤销了Adakveo的批准，但它在美国仍然可用。Takemoto说：“我们曾乐观地认为情况正在改变。人们曾希望这些药物能有所作为。” iStock/ YuLi4ka SCD
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