继辉瑞退出Oxbryta后，5种值得关注的镰状细胞治疗药物

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在辉瑞公司自愿撤回流行的镰状细胞病疗法后，BioSpace审视了目前正在研发中的五种研究性药物。 上个月，辉瑞公司突然从全球市场撤下Oxbryta，新数据显示治疗患者死亡和并发症风险更高，这让镰状细胞病社区感到震惊。“[Oxbryta]是我们所说的四种疾病修饰药物之一，”圣裘德儿童研究医院临床血液学主任Clifford Takemoto告诉BioSpace。自1998年Bristol Myers Squibb的羟基脲获得镰状细胞病(SCD)的批准以来，市场上只有三种疾病修饰药物，他说。2019年11月获得FDA加速批准的Oxbryta就是其中之一。另一款，诺华的Adakveo，在去年的III期试验中未能减少SCD患者的血管闭塞性危象(VOC)，也受到了质疑。欧盟监管机构在2023年8月正式撤销了Adakveo的批准，但它在美国仍然可用。Takemoto说：“我们曾乐观地认为情况正在改变。人们曾希望这些药物能有所作为。” iStock/ YuLi4ka SCD ………………………………