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全球首例!Cell 最新:中国团队成功治疗 1 型糖尿病

丁香园  · 公众号  · 医学  · 2024-09-26 19:55

主要观点总结

天津市第一中心医院、北京大学和昌平实验室研究团队在Cell杂志发表了一项关于化学诱导多能干细胞衍生胰岛(CiPSC 胰岛)治疗1型糖尿病的首次人体I期临床试验结果的研究。该研究实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

关键观点总结

关键观点1: 研究成果概述

研究团队成功地将人体细胞重编程为化学诱导的多能干细胞(CiPSCs),并在腹前直肌鞘下进行了移植。这是针对1型糖尿病的首次人体I期临床试验,实现了临床功能性治愈。

关键观点2: 治疗方法的特点

与传统的诱导多能干细胞(iPSCs)不同,CiPSC采用非生物小分子化学物质作为重编程因子,这种方法易于制造和标准化、非基因组整合、可扩展和微调,为生成适用于治疗应用的人类PSC(hPSC)提供了一种根本不同的途径。

关键观点3: 临床试验结果

在人体I期临床试验的初步分析中,患者在移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗。移植后,患者的血糖控制状态稳定,不使用外源胰岛素的情况下实现了超过98%的血糖TIR。至论文发表时,患者已经超过1年无需胰岛素治疗。

关键观点4: 研究团队的观点

研究团队认为,化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效,初步证明了这种方法在1型糖尿病治疗中的潜力。他们建议进一步进行临床研究来评估CiPSC胰岛移植治疗1型糖尿病的效果。


文章预览

昨日,天津市第一中心医院、北京大学和昌平实验室研究团队在  Cell 发表题为  Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient 的研究, 公布了在腹前直肌鞘下化学诱导多能干细胞衍生胰岛(CiPSC 胰岛)治疗 1 型糖尿病的首次人体 I 期临床试验结果, 实现了 1 型糖尿病的临床功能性治愈。 图源: Cell 多能干细胞(PSCs)由于具有自我更新和分化为功能细胞类型的能力,在作为细胞替代疗法(如胰岛移植)的无限细胞来源时,显示出巨大潜力。2007 年,从体细胞中衍生出人类诱导的多能干细胞(iPSCs)标志着多能干细胞伦理生成的突破性进展,使患者来源的自体再生医学成为可能。 研究团队成功地将人体细胞重编程为化学诱导的 PSCs (CiPSCs)。 传统的 iPSCs 通过转录因子的遗传过表达从 ………………………………

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