只需一针，持久改善致盲性疾病！基因疗法拟纳入突破性治疗品种

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▎药明康德内容团队报道 8月9日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示， 上海天泽云泰生物医药有限公司（下称 天泽云泰生物 ） 申报的 治疗用生物制品 VGR-R01 拟纳入突破性治疗品种，用于 治疗 结晶样视网膜变性（BCD） 。 公开资料显示， VGR -R01是一款基因治疗产品。 在用药方式上，这款基因治疗 通过 视网膜下 腔注射给药，且 只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效 。今年5月 ， 天泽云泰生物公布 了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的临床1/2期研究 的积极结果。这一研究正是此次拟纳入突破性治疗品种的适应症。 图片来源： CDE官网截图 天泽云泰生物（ （Vitalgen） 致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等的创新疗法。目前该公司已经建立一系列基因替代 ………………………………