RNA疗法的研究和临床进展

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 关注小药说药，一起成长！ 前言 人类基因组计划（HGP）揭示了人类基因组的大量信息，并大大增强了其在生物医学研究发展中的作用。由于下一代测序技术的进步，研究人员已经能够揭示一些遗传因素在许多疾病中的作用，如癌症、类风湿性关节炎、帕金森病和阿尔茨海默病。   此外，许多研究的成果已经揭示了编码和非编码RNA（ ncRNAs ）的重要作用，如miRNA、长ncRNAs（ lncRNA ）、circRNA和siRNAs。这为通过将核酸引入细胞以永久或瞬时控制改变基因的表达来开发各种疾病的可能治疗方法奠定了基础。此外，通过各种递送系统的开发可以将RNA运送到目标位点，解决了RNA固有的不稳定性带来的问题。因此，许多涉及siRNA、ASO、核酶、mRNA、适配体和CRISPR/Cas的基于RNA的疗法已经开发出来，并正在各种疾病中进行临床试验。基于RNA的药物展现出卓越的应用潜 ………………………………