CDE老师文章｜我国罕见病药品审评审批现状分析

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摘要:罕见病是全人类面临的重大医学挑战。目前全球范围内已知的罕见病有7 000～10 000种，中国罕见病患者数量众多，大多数患者面临着无药可治或者境外有药、境内无药的问题。药品审评审批制度改革以来，我国从政策文件、法律规范、技术标准等维度规范了罕见病范围、罕见病药品加快审评途径、技术标准等内容，加快罕见病药品上市，以求不断满足罕见病患者用药需求。通过对我国罕见病药品审评审批制度的分析，建议从罕见病药品认定标准、设立专门机构、建立市场独占期制度、加大研发指导等方面完善罕见病药品审评审批制度。 ---------------------------------------------------------------------- 罕见病是全人类面临的重大医学挑战。 罕见病患病率、发病率在总人口中占比极低，但严重威胁着患者的生命和健康。 我国罕见病患者数量众多，大多数患 ………………………………