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Mol Cell 丨张锐团队开发可灵活裁剪RNA的新型RNA编辑技术,实现移码突变修复与新抗原生成

BioArt  · 公众号  · 生物  · 2025-02-20 00:12
    

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在生命科学领域,基因编辑技术的每一次革新都深刻影响着疾病治疗的未来。近年来,随着基因编辑技术的迅速发展,RNA编辑作为一种新兴的治疗方法,受到了科学界和产业界的广泛关注。与传统的DNA编辑相比,RNA编辑避免了对遗传信息的永久改变,具有可逆性和可控性,极大地提高了基因编辑技术的安全性。 目前,RNA编辑技术主要包括三种策略 【1】 : 1.基于内源腺苷脱氨酶(ADAR)的单碱基编辑 :通过将mRNA中的腺苷(A)转化为次黄嘌呤(I),实现对单个碱基的精确编辑。 2.反式剪切 :选择性地抑制突变外显子的剪切,并通过反式剪切将包含正常序列的RNA接入转录本,生成功能性蛋白。 3.利用工程化改造的Type III CRISPR-Cas蛋白进行6nt倍数的片段删除 ,并结合细胞自身的修复机制,恢复正常的蛋白质表达。 相比于前两种RNA编辑类型,第三种编辑 ………………………………

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