第三代PROTAC疗法？mRNA-LNP表达蛋白水解靶向嵌合体，有效降解靶标蛋白质

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来源：工程菌星球 排版：Vergil 近年来， 蛋白水解靶向嵌合体 （PROTAC） 已成为一种强大的治疗方式。基于“事件驱动”的药理学，PROTAC技术可以实现“不可成药”靶蛋白的降解，并且性能优于小分子药物、抗体药物等常规抑制剂。 第一代PROTAC技术以 小分子药物 为主 ，存在靶蛋白结合部分优化异常困难等难题。随后有研究人员 基于 蛋白 开发了第二代技术——bioPROTAC 。与小分子PROTAC相比，bioPROTAC的设计相对简化、且具有更高的成功率。然而，蛋白分子的膜不渗透性严重限制了bioPROTAC 的进一步开发。 2024年5月， 宾夕法尼亚大学Andrew Tsourkas课题组 在 Nature Communications 发表最新研究成果： “Lipid-mediated intracellular delivery of recombinant bioPROTACs for the rapid degradation of undruggable proteins” 。 他们利用脂质纳米颗粒 （LNP） 技术递送bioPROTAC蛋白或编码的mRNA，旨 ………………………………