瑞吉康渐冻症药物RJK002 Ⅰ期临床试验在北医三院启动

主要观点总结

上海瑞吉康生物医药有限公司自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS）AAV基因治疗药物RJK002的Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院顺利举行，标志着RJK002项目进入临床试验研究阶段。文章介绍了RJK002的临床研究目标、研究团队、临床研究内容以及患者的招募标准等。

关键观点总结

关键观点1: RJK002 Ⅰ期临床试验启动

RJK002是针对ALS的基因治疗药物，其Ⅰ期临床试验启动标志着该药物正式进入临床试验研究阶段。

关键观点2: 临床研究团队及资源

临床研究团队由国内著名渐冻症专家樊东升教授领衔，北医三院神经内科拥有丰富的诊治经验和深厚的研究基础。

关键观点3: 药物研究概况及成果

RJK002已在IIT研究中取得积极成果，在降低患者生物标志物NfL水平方面表现出良好效果。目前，高剂量患者的随访数据尚在收集中。

关键观点4: 患者招募标准

患者招募标准包括年龄、性别、疾病持续时间、ALSFRS-R评分、FVC%、BMI等方面的要求。

关键观点5: 药物的研发与前景

上海瑞吉康生物医药有限公司基于蛋白质相分离调节机制，开发了一系列创新药物管线，涵盖多种神经退行性疾病。未来，该公司将积极推动相关药物的产业化，为全球神经退行性疾病患者带来治愈希望。

文章预览

2024年9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称“瑞吉康”）自主研发的肌萎缩侧索硬化症（简称“ALS”，也称“渐冻症”）AAV基因治疗药物RJK002 Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院(以下简称“北医三院”)顺利举行，标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。 RJK002 Ⅰ期临床试验启动会现场，前排左起依次为：王晨琛博士、樊东升教授、李凌松教授、何及教授 本次临床研究名为“在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中评价单次鞘内注射RJK002注射液的安全性和疗效的单臂、多中心、开放的Ⅰ期临床研究”，由国内著名渐冻症专家、北医三院神经内科主任樊东升教授担任主要研究者。作为国内外具有较大影响力的渐冻症临床及科研基地，北医三院神经内科在渐冻症的诊治方面拥有丰富的经验和深厚的研究基础，本次临床研究将充分 ………………………………