2024年最强基因疗法：Q1大卖近10亿元，原因何在？

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声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 Elevidys是 小核酸龙头Sarepta Therapeutics与罗氏合作开发的 一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法， 2023年6月22日获批 用于 治疗杜氏肌营养不良症（DMD）， 定价为320万美元/剂， 这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。 Sarepta 公布的 2023年报告中显示Elevidys销售额达2.004亿美元（约14.5亿元），销售额远超预期， 而Elevidys在2024 Q1销售额约为1.34亿美元（约9.7亿元） ，这一成绩远超过华尔街对于Elevidys的销售额预测。 Elevidys这样的天价药为何上市初年就获得如此好的成绩呢？背后的原因还是要从其适应症- 杜氏肌营养不良症 说起。 DMD领域缺乏针对其病因的治疗药物 杜氏 ………………………………