治疗罕见心肌病，Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布

文章预览

2024年7月17日 医麦客新闻 eMedClub News 7月15日，Lexeo Therapeutics（以下简称“Lexeo”）宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。 LX2006是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗候选药物，旨在静脉注射功能性frataxin基因，用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病（FA心肌病） 。 FA心肌病是一种罕见的、渐进性、衰弱性且致命的疾病，其根源在于 frataxin （ FXN ）基因的突变导致功能丧失。 随着疾病的进展，FA心肌病患者往往会出现各种心脏异常，最终发展为心力衰竭， 心脏功能障碍是导致高达80% FA患者死亡的主要原因 。 目前，该疾病尚无获批的治疗方法。 突变的 FXN 基因会干扰frataxin蛋白质的正常产生，而这种蛋白对细胞内线粒体的功能至关重要，特别是对神经元和心肌细胞的影响，对维持心脏功能尤为关键。缺乏frataxin蛋白质会损伤周围神经以及控制运动 ………………………………