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▎Armstrong 2025年3月17日，Avidity Biosciences公布了Del-zota治疗DMD44的1/2期临床试验顶线数据。 Avidity Biosciences当天股价涨8.7%，市值突破40亿美元。 Avidity Biosciences为AOC（抗体偶联寡核苷酸）领域的先驱，已有3款AOC疗法推进到关键注册临床试验。 此次更新数据的Del-zota，在dystrophin产生方面取得了前所未有的疗效，预计今年底将递交上市申请。 Del-zota有望改善DMD44患者的生存质量。 机制上，Del-zota促进外显子跳跃以产生具备功能的接近全长的Dystrophin蛋白。 EXPLORE44-OLE共计入组39例，将支持年底递交上市申请。 Del-zota的安全性良好。 Del-zota详细疗效数据如下。 总结 今年四季度，Avidity Biosciences将获得EXPLORE44 OLE的顶线数据和功能改善临床数据，并递交上市申请。这一事件将具备里程碑意义，标志着AOC完成重要的POC，颠覆DMD的治疗格局，也标志着AOC即将进入商业化
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