股价大涨74%！RNA编辑疗法全球首次获临床概念验证

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声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 2024年10月16日，Wave Life Sciences宣布其RNA编辑疗法 WVE-006在 治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的 1b/2a期 RestorAATion-2研究中获得了积极的机制证明数据。受此消息影响，公司股价大涨74%。 WVE-006是Wave Life Sciences基于其best-in-class寡核苷酸化学平台开发的一款GalNAc偶联、皮下递送的A-to-I RNA编辑寡核苷酸（AIMer），旨在解决AATD相关的肺部疾病和肝病。 WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，而今天的试验结果是RNA编辑疗法在人体当中完成首次机制验证。 GSK拥有WVE-006的全球独家许可。Wave完成RestorAATion-2研究后，最多有资格获得5.25亿美元的里程碑付款以及净销售额的分级特许权使用费。 此次公布的 ………………………………