FDA 批准首个端粒酶抑制剂imetelstat (Rytelo)

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近日，美国 FDA 已批准 Geron 的 imetelstat (Rytelo) 用于患有低至中危骨髓增生异常综合征 (MDS) 且伴有输血依赖性贫血且对红细胞生成刺激剂 (ESA) 无反应的成人患者。 这款基于寡核苷酸的药物是第一个获得 FDA 批准的端粒酶抑制剂。 端粒酶是核糖核蛋白复合物，可保护和延长染色体末端的端粒区域，有助于调节细胞衰老和细胞老化过程。药物开发商长期以来一直怀疑端粒酶靶向药物在癌症和衰老相关疾病方面可能具有广泛的潜力，但这些药物的转化一直充满挑战。Geron 的 imetelstat（以前称为 GRN163L）——一款基于寡核苷酸的端粒酶抑制剂——在过去 20 年中已在至少 20 项试验中进行了测试，适应症包括乳腺癌、肺癌、脑癌、实体瘤和血癌。 imetelstat作用机制 Geron 最终将范围缩小到骨髓增生异常综合征，即功能失调的恶性造血祖细胞在骨髓中过度生长。 这 ………………………………