欧盟定稿基于单臂试验确立有效性的思考性文件

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欧洲药品管理局（EMA）于 9 月 16 日定稿了一份 基于作为上市许可中的关键证据提交的单臂试验（single-arm trials，SAT）确立有效性的思考性文件 。 EMA 于去年 4 月发布了该文件的草案版本以供征求意见。定稿文件保留了草案的重点和结构，但 EMA 根据收到的 45 条利益相关者反馈意见对文本进行了大规模修订。 EMA 强调了对草案所做的两项重大修订。首先，EMA 表示，定稿文件包含了“更清晰的声明：作为监管标准，期望看到的是随机对照证据，SAT 偏离了该标准，需要提供理由。”其次，EMA 澄清了思考性文件的范围，以排除有关使用外部对照的指南，包括删除了一个相关章节。 EMA 在文件开头首先明确表示，“随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是提供研究性治疗药有效性的确定证据的标准”。EMA 在定稿文件中进一步强调了 RCT 的优先性，提出 ………………………………