原创 | FDA回心转意受理Fabry氏症药物migalastat

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  美中药源原创 新闻事件 今天美国生物技术公司Amicus宣布FDA在去年拒绝受理其罕见病Fabry氏症药物migalastat申请后少见地改变立场，准备接受migalastat的上市申请。虽然FDA受理上市申请不等于会批准这个申请，但这将为Amicus节省一个昂贵的三期临床和2-3年的开发时间，也避免了第三个三期失败的风险。Amicus股票今天上扬26%。 药源解析 Fabry病是一罕见的遗传疾病，由于一种叫alpha-Gal A酶的缺失导致其底物如GL-3在组织，尤其是肾脏的蓄积。这些底物的蓄积可导致疼痛，肾衰竭，和心血管事件。估计全球有5000-10000病人，但可能很多患者尚未被正确诊断，所以潜在市场可能大于上面估计。Migalastat原是葛兰素与Amicus共同开发的项目，但2013年一个三期临床失败后葛兰素退 ………………………………