多款阿尔茨海默病疗法公布亮眼数据；独特基因疗法向FDA重新递交上市申请…… | CGT周报

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▎药明康德内容团队编辑 近期， 全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。 Abeona Therapeutics公司向美国FDA重新提交了其自体细胞基因疗法prademagene zamikeracel（pz-cel）的生物制品许可申请（BLA）， 用于治疗 隐性 营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）。 用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的在研细胞疗法debamestrocel公布了积极的扩展研究结果，与外部匹配的对照组相比具有统计学上显著的生存优势。多款用于治疗 阿尔茨海默病（AD）的候选CGT疗法公布亮眼早期临床试验数据。 临床试验结果 本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ——— ✦ 研发进展 ✦ —— — ◇ Abeona Therapeutics公司宣布已向美国FDA重新提交了其自体细胞基因疗法pz-cel的BLA，作为隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者的一种潜在新疗法。 Pz-cel是由患者 ………………………………