如何突破罕见病局限？小核酸药物正在拓宽版图

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近些年来，小核酸药物研发热情高涨， 2024 年已经达成 3 项重磅合作交易，潜在总金额超百亿美元。 随着小核酸研发技术不断的突破，小核酸药物涉猎的疾病领域越来越宽，从罕见病到慢性病，如治疗高血脂的 Leqvio 、治疗高血压的 Zilebesiran 等，里程碑药物 Leqvio 在今年前 9 个月销售额同比增长 130% 至 5.31 亿美元，突破 10 亿美元大关指日可待。 目前临床上有很多在研的小核酸药物，大药企如诺华、阿斯利康和罗氏等纷纷加入布局研究，小核酸领域正在蓬勃发展。   01    获批上市的小核酸药物 小核酸药物是指一类以 DNA 或 RNA 为载体或靶向目标的药物，它们通过基因抑制、添加、替换或编辑来达到持久且根本的疗效。 这类药物主要包括反义寡核苷酸（ ASO ）、小干扰 RNA （ siRNA ）、微小 RNA （ miRNA ）、小激活 RNA （ saRNA ）、信使 RNA （ mRNA ）、 RN ………………………………