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重磅上市 | GMP RNase R:解锁环状RNA研究新动力!

生物制品圈  · 公众号  · 生物  · 2024-09-12 08:49
    

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环状RNA(circRNA)是一类独特的非编码RNA分子,它们通过一种称为后剪接(back splicing)的机制形成,即前体mRNA的两个外显子在剪接过程中连接成一个闭合的环状结构,从而避免了线性RNA分子常见的5'帽子和3'尾巴结构。 这种环状结构赋予了circRNA较高的稳定性,使其不易被细胞内的核酸酶降解,因此它们在细胞中的半衰期较长,可以使其在实际应用端可以达到低剂量长时效的效果。 此外circRNA因为不需要修饰核苷和加帽加尾等操作,所以还有相对简单的生产工艺优势,使得环状RNA 成为药物研发的热点。 其在药物研发中具备较大的优势,细节主要体现在以下几个方面: 0 1 更高的稳定性 c ircRNA的环状结构使其对核酸酶的降解具有抵抗力,因此在细胞内具有更长的半衰期和更高的稳定性,这对于药物的持久效果至关重要 。 0 2 低免疫原性 相较于线性RNA, ………………………………

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