Cell: CAR-T治疗肌炎和系统性硬化症

文章预览

昨天，海军军医大学第二附属医院 ( 上海长征医院 ) 徐沪济、华东师范大学杜冰、浙江大学附属第二医院吴华香、华东师范大学刘明耀共同通讯在《 Cell 》发表论文“ Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis ”，将 CAR-T 疗法的潜力扩展到自身免疫性疾病领域，为严重肌炎和系统性硬化症患者带来了希望。 这项研究首次在人类中使用了现成的针对 CD19 的同种异体 CAR-T 细胞产品 TyU19 治疗难治性自身免疫性疾病。这种方法解决了该领域的一个关键挑战，即与自体 CAR-T 疗法相关的高成本和后勤障碍需求的每个患者的个性化定制。 研究人员使用 CRISPR-Cas9 技术对 TyU19 进行基因工程改造，以敲除关键的免疫排斥靶点，从而降低移植物抗宿主病（ GVHD ）的风险并增强产品的免疫相容性。这种多重基因组编辑方法涉及敲除人类白 ………………………………