FDA最繁忙的6月：29项监管审批

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▲ 7月26-27日北京，2024第五届QbD生物药质量科学大会 从PDUFA日期来看，今年6月将成为FDA异常忙碌的月份。 历史上六月对于CDER来说审批量通常很低。2014 年至2023年6月，CDER在6月份平均批准2.5种新分子实体和新生物制剂。然而CDER今年的PDUFA日历上有9款新药和13种潜在新适应症。 CBER也将在6月份对三款BLA申请做出监管决定 。 默克公司的 21 价成人肺炎球菌疫苗 V116 的PDUFA日期为6月17日。Rocket Pharmaceuticals 的 Kresladi (marnetegragene autotemcel) 针对严重白细胞粘附缺陷-I (LAD-I) ，其PDUFA日期为6月30日。 6月份最具看点的监管审批来自Sarepta的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys 。Elevidys此前已经获得了CBER授予的加速批准，但在随后的上市后验证性研究中未能达到主要终点。尽管如此，Sarepta仍然递交了sBLA申请，要求FDA将加速批准升级为全面批准，并取消加速批准 ………………………………