首个儿童戈谢病I型基因治疗临床研究正式启动

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近日，由国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心内分泌、遗传代谢科王秀敏教授作为主要研究者发起的IIT临床研究项目 “评价LY-M001注射液单次静脉输注在I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”启动会在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心召开。该项目由内分泌遗传代谢科、临床研究病区、血液科、放射科等多学科参与。 戈谢病（Gaucher disease，GD）是一种由葡萄糖脑苷脂酶（GBA）基因变异引起的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病,表现为多系统的脂质沉积, 受累的血液、肝脾、骨骼及神经系统功能受损而出现相应的临床表现，导致肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨痛以及骨骼病变,发育迟缓而可能终身残疾甚至死亡。 基因治疗是输注以病毒为载体的基因治疗产品， ………………………………