李宾讲临床丨一个主要终点未达到但是FDA批准的产品

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李宾 | 同写意新药临床研发特约撰稿人 开设写意专栏请联系同写意秘书处（ 微信号 t xy19910611152 ） 1 DMD简介 0 1 遗传方式 DMD是最常见的X连锁隐性遗传性肌肉变性疾病，主要为男性患病，女性携带者大多表型正常，少数可因为各种机制 （见发病机制） 出现部分症状 。 0 2 临床表现 DMD在男性中完全外显，主要表现为进行性、对称性肌无力，近端重于远端。患儿通常表现为走路晚，易摔倒，走路慢，到3岁左右步态异常开始变得明显；开始时运动发育仍不断进步，但逐渐表现出爬楼、跑、跳和起立等行动的困难，并逐渐出现Gower征、腰前凸、双侧腓肠肌假性肥大等体征，4~5岁过了平台期之后，运动能力开始倒退，10~12岁丧失独立行走能力，需借助轮椅行动，往往在30岁前因呼吸系统并发症或心力衰竭而死亡。此外，部分患者会有非进行性的认知异常，包 ………………………………