研发动态丨朗信生物：AAV基因药物LX101临床3期完成入组

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7月30日，BioBAY园内企业 朗信生物 宣布其用于治疗遗传性视网膜营养不良（IRD）的基因治疗候选药物LX101已成功完成全部临床3期患者入组。这一重要里程碑标志着LX101在向市场上市的道路上迈出了关键一步。 LX101是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。自2021年首次进入临床试验以来，LX101在前期临床试验中均显示出良好的安全性和有效性，为后续的3期临床试验奠定了坚实的基础。 LX101 3期临床试验（STAR）是一项多中心、随机对照临床试验，旨在评估LX101在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者中的疗效和安全性。试验共在国内5 ………………………………