首款！100%患者达到疗效里程碑，罗氏小分子疗法亮眼数据公布

文章预览

▎药明 康德内容团队编辑 日前，罗氏（Roche）在第29届世界肌肉协会（WMS）大会上公布其进行中RAINBOWFISH研究的两年积极数据，该研究评估其药品Evrysdi（risdiplam）在症状尚未出现、出生6周前便接受治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效和安全性。研究发现， 大多数儿童都达到关键的运动里程碑，能够吞咽和口服进食，并表现出与健康儿童一致的认知能力，且没有一个患者需要进行永久通气治疗。 根据新闻稿， Evrysdi是首款非侵入性SMA疗法 ，已在100多个国家获得批准，全球有超过1.6万名SMA患者接受了治疗。 SMA是一种严重、进行性、可能致命的神经肌肉疾病。 它影响大约万分之一的婴儿，是婴儿死亡的主要遗传原因。 SMA是由于 SMN1 基因突变导致运动神经元生存蛋白（SMN）缺乏所致。 这种蛋白存在于全身各处，对控制肌肉和运动神经的功能至关 ………………………………