福泰制药新一代囊性纤维化疗法获FDA批准上市

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12月20日， 福泰制药 （Vertex）宣布新一代三联疗法 Alyftrek （ Vanzacaftor/ Tezacaftor /Deut ivacaftor ，简称Vanza三联疗法）用于治疗囊性纤维化（CF）的新药申请（NDA）获FDA批准。 CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病，累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。 CF由CFTR基因中的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷和/或细胞表面CFTR蛋白缺失而引起。儿童必须遗传两个有缺陷的CFTR基因（父母双方各一个）才会患病，这些突变可以通过基因检测识别。 虽然有许多不同类型的CFTR突变均可导致CF，但绝大多数CF患者至少存在一个F508del突变。CFTR蛋白功能缺陷和/或CFTR蛋白缺失会导致盐和水在许多器官的细胞中流入和流出过程不畅。若这种情况在肺部发生，会导致肺部粘液聚集、慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终导致患者死亡。 ………………………………