AAV基因疗法最新盘点丨国内45款IND获批，4款进入III期临床

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去年，全球AAV基因疗法的市场销售额达到了15亿美元，据预测，到2029年这一数字将增长至223亿美元。这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。据不完全统计，目前， 国内 已45款AAV 基因药物IND申报获批，其中，至少4款进入III期临床。 按照其IND获批时间顺序汇总如下 ： 1、 锦篮基因 的 GC310 2024年11月14日，北京锦篮基因科技有限公司（ 下称“ 锦篮基因 ” ）的GC310腺相关病毒注射液，获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理，注册分类为1类治疗用生物制品，适应症为肝豆状核变性。 GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的一款用于治疗肝豆状核变性的AAV基因治疗药物，非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效。单次治疗后的靶组织可表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白，恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平，有望长期 ………………………………