FDA17:1反对上市后的“对赌”，渐冻症干细胞疗法再开3b期临床

文章预览

2024年7月24日 医麦客新闻 eMedClub News 肌萎缩侧索硬化（ALS）俗称“渐冻症”，是一种罕见的进行性神经退行性疾病。 主要临床表现为进行性的骨骼肌无力、肌萎缩、肌束颤动和延髓麻痹，会伴随病程发展而逐渐恶化，甚至会影响呼吸肌，导致呼吸困难。 而由于ALS发病机制尚未明确、缺乏有效动物模型、临床试验难度大、疗效有限等原因，ALS的药物开发之路非常困难。今年3月，Amylyx宣布，已经被FDA批准上市的Relyvrio（AMX0035）在关键的3期PHOENIX研究中未达到主要终点。这是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的复方制剂， 此次3期失败也使Amylyx决定启动这一产品的退市申请 。 同样是今年，Denali和赛诺菲合作研发的RIPK1抑制剂DNL788治疗ALS的2期HIMALAYA试验未能达到主要终点。对于ALS而言今年可谓是非常艰难的一年，一连串的“打击”又快又猛。 而在这一背 ………………………………