国内首个，信念医药针对血友病B的基因治疗药物申报上市

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▲点击上方的蓝色 “医谷” 关注我们 7月24日，信念医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。 BBM-H901在研究者发起的临床研究（IIT）中的数据已先后发表于《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，近日举行的2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上公布了10例受试者在BBM-H901注射液输注后，长期随访3.0-4.5年的安全性及疗效数据。 资料显示，该研究由中国医学科学院血液病医院发起，是一项单中心、单臂、探索性研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在中国B型血友病患者（FIX≤2%，年龄≥18 ………………………………