Orna公布最新环状RNA体内基因编辑疗法研究积极数据

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Orna Therapeutics于10月22日至25日在罗马举行的欧洲基因与细胞治疗学会年会上展示了一张海报，重点介绍了其 基于CRISPR编辑平台开发的 体内骨髓SiTu编辑 （STEM） 系统的临床前数据。 数据显示， 来自健康供体的原代造血干细胞祖细胞 （HSPC） 的 编辑率 从个位数显著提高到大约80% 。Orna的STEM技术旨在解决 β血红蛋白病 ，包括镰状细胞病 （SCD） 和输血依赖性β地中海贫血 （TDT） 。 虽然美国食品和药物管理局最近两次批准使用离体方法进行SCD和TDT取得了重大进展，但患者旅程涉及在专业中心接受治疗的漫长等待时间和苛刻的治疗方案，这些方案会带来严重的安全风险，可能会限制资格。相比之下，基因编辑疗法的体内递送提供了一种简单的现成治疗方法，可以在门诊进行。 Orna首席科学官Robert Mabry 表示：“我们的结果非常有前景，并证明了 Orna的V型 ………………………………