治疗视网膜母细胞瘤，Theriva溶瘤病毒疗法获儿科罕见病资格认定

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2024年8月1日 医麦客新闻 eMedClub News 当地时间7月31日 ，Theriva Biologics（以下简称“Theriva”）宣布，其在研溶瘤腺病毒疗法 VCN-01获FDA授予儿科罕见药物资格认定 （RPDD），拟用于 视网膜母细胞瘤 治疗。此前，FDA已授予VCN-01针对视网膜母细胞瘤治疗的孤儿药资格认定。 ▲ Theriva官网 视网膜母细胞瘤是一种 起源于视网膜胚胎性肿瘤细胞的恶性肿瘤 ，主要发生在婴幼儿中，是儿童最常见的眼内恶性肿瘤。视网膜母细胞瘤以快速的生长为特征，数周至数月内流体即可充满眼内。若未经治疗，绝大多数患者将在数月内，逐渐丧失他们的视力甚至生命。根据美国癌症协会统计数据，美国视网膜母细胞瘤的发病率为每 100 万人中 3.3 例，每年仅诊断出约 200 至 300 名儿童。该病往往对化疗和放疗不敏感，且复发率高，传统治疗方法如眼球摘除术对患者的生活质量影 ………………………………