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【2024 ESPE 研究速递】生长激素治疗有何进展?长效制剂、口服制剂展现临床应用前景

诺和诺德医学资讯  · 公众号  ·  · 2024-11-29 11:42
    

主要观点总结

本文介绍了第62届欧洲儿科内分泌学会(ESPE)年会的相关内容,关注生长激素缺乏症(GHD)的治疗进展。文章详细阐述了ESPE年会发布的关于长效生长激素somapacitan和口服GHSR激动剂LUM-201的研究数据,包括其在GHD治疗中的疗效和安全性。此外,文章还介绍了全球及中国范围内的GHD临床研究情况,并指出这些新型治疗方案的临床意义。

关键观点总结

关键观点1: ESPE年会关于GHD治疗的最新研究概述

会议涉及多个关于GHD治疗的研究,包括somapacitan和LUM-201的临床数据,以及全球和中国范围内的GHD临床研究进展。

关键观点2: somapacitan在GHD治疗中的疗效与安全性

研究显示,somapacitan与GH日制剂在治疗GHD患儿时的疗效和安全性相当。其作为长效GH衍生物,能有效减轻患儿及照料者的治疗负担,提高依从性。

关键观点3: 全球III期临床试验REAL4的延长期数据

REAL4研究的数据显示,somapacitan和GH日制剂在初治GHD患儿中的疗效与安全性相当。三年的治疗数据显示出良好的安全性和有效性。

关键观点4: 口服生长激素方案的研究进展

除了注射型生长激素,口服疗法如LUM-201的研究也在推进。研究显示,LUM-201治疗中度GHD患儿有效且安全,为治疗提供了一种创新方法。

关键观点5: GHD治疗的临床意义

新型治疗方案如somapacitan和LUM-201的应用,有助于减轻GHD患儿及其家庭的治疗负担,提高治疗依从性,为GHD的长期管理提供有效助力。


文章预览

第62届欧洲儿科内分泌学会(ESPE)年会于2024年11月16-18日在英国利物浦隆重举行。作为欧洲儿科内分泌领域规模最大、备受瞩目的学术盛会,此次ESPE大会在生长激素治疗(GHT)领域方面发布了多项重要研究成果。 生长激素缺乏症(GHD)表现为生长激素(GH)的产生或分泌量不足,影响儿童的正常生长。通过采用GH替代疗法,可以助力GHD患儿达到更为理想的成年身高。近年来,包括somapacitan在内的多个长效GH临床研究数据层出不穷,口服治疗方案LUM-201的相关证据亦有进展。 长效生长激素somapacitan和GH日制剂疗效与安全性相当 GH替代治疗能使GHD患儿恢复正常生长,但每日皮下注射GH无疑也给患儿及其照料者带来了一定的治疗负担,干扰了患者和家庭的日常生活,更存在治疗依从性较低的问题。有研究显示,四分之一接受GH日制剂治疗的儿童每周至少漏用2 ………………………………

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