主要观点总结
Fulcrum公布了losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的Ⅲ期临床试验REACH顶线结果。losmapimod未能达到主要终点和次要终点，安全性和耐受性与先前研究一致。公司计划暂停该项目开发并对数据进行全面评估。这对于期待该药物上市的FSHD患者来说是一个令人遗憾的结果。Losmapimod是一种口服选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，通过抑制p38MAPK信号通路来降低DUX4基因的表达水平，减轻对肌肉组织的毒性效应。
关键观点总结
关键观点1: Losmapimod未能达到主要终点和统计学差异的次要终点。
在Ⅲ期临床试验中，与安慰剂相比，losmapimod在主要终点RSA变化上未显示出显著改善。此外，在次要终点如肌肉脂肪浸润、肩外展肌力和患者自我报告方面，也未能显示出统计学差异。
关键观点2: Losmapimod开发计划暂停。
鉴于临床试验的结果，Fulcrum计划暂停losmapimod项目的开发。公司将全面评估收集到的数据，并在医学会议上分享结果。
关键观点3: Losmapimod的作用机制和开发背景。
Losmapimod是一种口服选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，通过抑制p38MAPK信号通路来降低DUX4基因的表达水平。此前，该药物已获FDA的快速通道指定和孤儿药指定，用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。
关键观点4: 合作终止及未来计划。
由于临床试验的失败结果，Fulcrum可能无法收到来自赛诺菲的里程碑付款，终止合作协议的可能性增加。未来，公司将重点推进其他项目，如治疗SCD的pociredr、Diamond-Blackfan贫血(DBA)项目以及早期发现项目。
文章预览
近日，Fulcrum公布了核心管线losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）Ⅲ期临床试验REACH顶线结果。 与安慰剂相比，losmapimod未能达到的主要终点—相较基线的RSA变化，此外，次要终点也没有达到统计学差异，安全性和耐受性与先前报道的研究一致。 鉴于该结果，Fulcrum计划暂停losmapimod项目的开发。 公司将对收集到的数据进行全面评估，并计划在即将召开的医学会议上分享结果。 对于憧憬losmapimod上市的FSHD患者而言，这仍是令人深感遗憾的失败。 FSHD目前没有任何有效的治疗手段，losmapimod是备受期待的候选药物，被认为将是全球首个获批FSHD治疗药物。 最初，公司计划在REACH取得了积极结果后，便与赛诺菲在美国、欧洲、日本等国家/地区提交新药上市申请。 该消息发出后，Fulcrum的股价也下跌了约61%。 REACH具体的数据如下： 可及工作区（RWS） ： 在
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