主要观点总结
Intellia Therapeutics宣布其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002在治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的临床试验中取得积极成果。结果显示，NTLA-2002显著减少了患者的HAE发作率，并且在为期16周的主要观察期内展现出良好的安全性和耐受性。
关键观点总结
关键观点1: NTLA-2002显著减少HAE发作率
患者接受单次输注NTLA-2002后，HAE发作率与安慰剂相比减少了高达81%。在50毫克剂量组中，单次注射后大部分患者实现完全缓解，且维持长时间无发作状态。
关键观点2: NTLA-2002安全性和耐受性良好
两个剂量组中的患者都未出现严重不良事件，且NTLA-2002展现出了良好的耐受性。最常见的不良事件为头痛、疲劳和鼻咽炎。
关键观点3: NTLA-2002作用机制
NTLA-2002是一种体内CRISPR基因编辑疗法，通过靶向血浆前激肽释放酶基因，使该蛋白失活以降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止遗传性血管水肿的发作。
关键观点4: 研究结果积极并在权威杂志发布
研究成果已在《新英格兰医学杂志》发布，并将在美国过敏、哮喘和免疫学学院科学年会上展示。目前全球关键性3期研究正在进行。
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▎药明 康德内容团队编辑 今日，Intellia Therapeutics宣布其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002用于治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的1/2期临床试验的2期部分积极数据。结果显示， 在第5至16周期间，单次输注50毫克NTLA-2002可使患者 平均 每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。 该研究结果同时发布于《新英格兰医学杂志》，并将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学院（ACAAI）科学年会上展示。 目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。 HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传病，特征是身体不同部位反复出现严重血管性水肿，包括手、脚、生殖器、胃、脸和/或喉咙。 这次所公布的研究为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估NTLA-2002的疗效、安全性、药效学和药代动力学。共有27名受试者被随机分配接受单次NTLA-2002（25毫克或50毫克）或安慰剂的静
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