潜在重磅！Vertex新一代小分子组合疗法获FDA批准

文章预览

▎药明康德内容团队编辑 Vertex Pharmaceuticals日前宣布， 美国FDA已批准该公司开发的下一代囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）调节剂组合Alyftrek（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）上市，用于治疗6岁及以上、携带至少一个F508del突变或其他对Alyftrek有反应的 CFTR 基因突变的囊性纤维化（CF）患者。 值得一提的是，这款三联疗法被行业媒体Evaluate列为 潜在重磅在研疗法 之一。 这一批准基于3期关键性研究项目的积极结果，包括来自20多个国家和200多个研究中心的1000多名患者的数据。 在名为SKYLINE 102和SKYLINE 103的随机双盲，含活性对照的3期临床试验中，在随机分组前，患者接受了4周的Trikafta初始治疗，以建立预测的一秒用力呼气量百分比（ppFEV1）、汗液氯化物（SwCl）及其他疗效参数的基线值。然后患者随机接受Trikafta或Alyftrek三联疗法的治疗。 试验结果显示 ………………………………