3个月一针，降低死亡/心血管事件风险达33%！创新疗法即将递交监管申请

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▎药明 康德内容团队编辑 今天，Alnylam Pharmaceuticals公布其HELIOS-B临床3期研究的积极顶线结果。 分析显示，其皮下注射RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）作为单药，可降低伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或发生复发性心血管事件的风险达33%。 根据此积极结果， Alnylam将使用优先审评券（PRV）向美国FDA递交补充新药申请（sNDA）。 HELIOS-B 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究，旨在评估 vutrisiran 在 ATTR-CM 患者中减少全因死亡率和复发性心血管事件的效果和安全性 （主要终点） 。 研究共招募了 655 名 包含 遗传性或野生型 的 成人 ATTR-CM 患者，按照 1：1 的比例随机接受每三个月一次 25 mg 的 vutrisiran 或安慰剂皮下注射，双盲治疗期最长 达 36 个月。 双盲期结束后，所有符合条件的 试验 患者可在开放 ………………………………