MASH小分子获突破性疗法认定！3期试验即将启动

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▎药明 康德内容团队编辑 Sagimet Biosciences今天宣布，美国FDA授予其在研小分子denifanstat突破性疗法认定（BTD），用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（即F2至F3期纤维化）的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者。 目前该公司正在准备在2024年底前启动denifanstat的3期临床试验。 这次BTD的授予主要根据FASCINATE-2临床2b期试验的结果，该试验检视denifanstat在活检证实的F2/F3期纤维化MASH患者中的疗效与安全性。这 是一项随机双盲、安慰剂为对照的试验，共有168位患者入组。分析显示，在52周时，试验达到主要疗效终点与多项关键次要终点。疗效结果摘要请见下表： ▲ Denifanstatin试验疗效结果摘要（图片来源：参考资料[2]） 主要终点方面， 有36%的denifanstat组患者达成MASH缓解且不伴纤维化恶化，非酒精性脂肪肝活动评分（NAS）降低≥2分，与之相比，安 ………………………………