首款！“first-in-class”小分子疗法获FDA批准

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▎药明 康德内容团队编辑 今天，美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Miplyffa（arimoclomol）与酶抑制剂miglustat联合使用，以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病（NPC）相关神经系统症状。 根据新闻稿， arimoclomol 是美国FDA批准的首个NPC药物。 NPC 是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病，其特点是胆固醇在细胞内的转运出现缺陷，胆固醇不能正常地离开内吞途径进入内质网从而积聚在溶酶体内，最终导致这些物质在包括脑组织在内的各种组织中积累。 该疾病由 NPC1 或 NPC2 基因的突变所引起，这些基因负责制造溶酶体蛋白。患者的主要神经损伤表现为语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的障碍。 一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照试验评估了 arimoclomol 的安全性和有效性，试验对象为2至19岁、经分子生物学检验 ………………………………