再生元基因疗法最新结果公布，抢占耳聋基因疗法赛道

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2月25日 ，在奥兰多举行的第48届耳鼻喉研究协会（ARO）年会上， 再生元（Regeneron）公布了基因疗法DB-OTO的1/2期数据，该疗法使12名患有严重耳聋（耳铁蛋白基因突变相关耳聋）的儿童中的10名恢复了部分听力。 其实，在2024年年初再生元就曾透露，其基因疗法DB-OTO在两名患有严重遗传性耳聋的幼儿身上引发了听力改善。 耳铁蛋白是一种连接内耳感觉和通往大脑的第八对脑神经的蛋白质，负责将声音信息传输到听觉神经。当蛋白质发生突变时， 耳朵的结构却依然完好无损，在其他方面都可以正常工作，但 信号无法传递到大脑。 DB-OTO疗法正是在这里发挥作用， 这种治疗方法通过耳蜗内注射，将 耳铁蛋白 基因的全长拷贝递送到内耳毛细胞中，以取代缺陷的 耳铁蛋白 基因，从而恢复其正常功能。这种治疗方式主要用于改善遗传性耳聋患者的听力状况， ………………………………