治疗渐冻症，神济昌华AAV基因治疗药物IIT研究取得积极临床成果

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点击图片免费报名  IBI EXPO 2025 2024年9月20日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，神济昌华宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得积极的临床成果。此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。 该研究共纳入6名受试者，其中包括一名白人受试者。所有受试者均已完成为期28天的剂量限制性毒性（DLT）观察，未发现DLT事件。截止发稿日期止，未发现大于2级与药物相关不良反应，初步验证了SNUG01的安全性和耐受性。此外，临床功能评估量表、关键有效性生物标志物等主客观指标均显示出该药物潜在的有效性。 2025（第三届）生物创新药产业大会 预报名开启 SNUG01是神济昌华基于内源性神经 ………………………………